Il pemfigoide bolloso è una malattia cutanea autoimmune con vesciche, difficile da curare, che colpisce prevalentemente gli anziani ed è associata a un aumento del tasso di mortalità.
Sono state esaminate la sicurezza e il potenziale terapeutico di Nomacopan, un inibitore del leucotriene B4 e del complemento C5, nei pazienti con pemfigoide bolloso.
È stato condotto uno studio multicentrico, a gruppo singolo, di fase 2a non randomizzato nei Dipartimenti di dermatologia delle Università dei Paesi Bassi e della Germania.
I partecipanti sono stati arruolati tra il 2018 e il 2020.
Nello studio sono stati reclutati pazienti adulti più anziani, di età maggiore o uguale a 55 anni, con pemfigoide bolloso da lieve a moderato, di nuova insorgenza o recidivante.
I pazienti hanno ricevuto Nomacopan 90 mg, per via sottocutanea il giorno 1 e 30 mg per via sottocutanea al giorno fino al giorno 42.
L'endpoint primario era la proporzione di pazienti con eventi avversi gravi di grado da 3 a 5 associati o possibilmente associati a Nomacopan.
Gli endpoint secondari includevano le variazioni medie assolute e percentuali del punteggio di attività BPDAI ( Bullous Pemphigoid Disease Area Index ), del punteggio del prurito BPDAI e delle misure di esito riportate dal paziente DLQI ( Dermatology Life Quality Index ) e TABQOL ( Treatment of Autoimmune Bullous Disease Quality of Life ).
Nello studio sono stati inclusi in totale 9 pazienti ( età mediana 75 anni ) con pemfigoide bolloso, di cui 5 donne ( 55.6% ).
Non sono stati riscontrati eventi avversi gravi associati a Nomacopan.
Il punteggio di attività BPDAI medio è diminuito da 32.0 punti il giorno 1 a 19.6 punti il giorno 42.
7 pazienti su 9 ( 77.8% ) hanno risposto a Nomacopan con una riduzione del punteggio di attività BPDAI di almeno 8 punti tra i giorni 1 e 42; in 3 responder, la riduzione è stata dell'80% o superiore.
Al giorno 42, il punteggio medio del prurito BPDAI è diminuito di 6.8 punti da 17.6 punti del giorno 1.
Il punteggio DLQI medio è diminuito da 11.3 punti al basale a 6.4 punti entro il giorno 42 e il punteggio medio TABQOL è diminuito da 14.6 punti al basale a 10.3 punti al giorno 42.
I risultati di questo studio controllato non-randomizzato hanno indicato che Nomacopan può essere ben tollerato nei pazienti più anziani con pemfigoide bolloso e può avere benefici terapeutici per la soppressione delle riacutizzazioni di questa malattia.
Un più ampio studio clinico randomizzato e controllato con placebo è giustificato per confermare questo profilo di sicurezza e per stabilire Nomacopan come una nuova opzione terapeutica per il pemfigoide bolloso. ( Xagena2022 )
Sadik CD et al, JAMA Dermatol 2022; 158: 641-649
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