Dupilumab ( Dupixent ) è una terapia teoricamente nuova per il pemfigoide bolloso. Tuttavia, la sua efficacia e sicurezza devono ancora essere confermate in uno studio su larga scala.
Sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di Dupilumab nei pazienti con pemfigoide bolloso, e sono stati valutati i fattori che potenzialmente influenzano gli esiti a breve e lungo termine.
È stato condotto uno studio di coorte retrospettivo nel periodo 2021-2022.
Il periodo di follow-up mediano è stato di 24.6 settimane.
Questo studio multicentrico è stato condotto in 6 Dipartimenti di Dermatologia del National Autoimmune Bullous Diseases Cooperative Group of China.
Sono stati inclusi pazienti adulti con pemfigoide bolloso che hanno ricevuto 300 mg di Dupilumab ogni 2 settimane dopo una dose iniziale di 600 mg.
I pazienti erano eleggibili se avevano una presentazione clinica di pemfigoide bolloso combinata con evidenza immunologica o patologica.
Sono stati esclusi i pazienti con pemfigoide bolloso indotta da farmaci, con meno di 4 settimane di follow-up e che avevano ricevuto Dupilumab o qualsiasi altro farmaco biologico entro 6 mesi.
L'esito primario era la percentuale di pazienti che raggiungevano il controllo della malattia entro 4 settimane.
Il controllo della malattia è stato definito come l’assenza di nuove lesioni e prurito, combinata con la guarigione delle lesioni esistenti.
Sono stati inoltre valutati i tassi di remissione completa, i tassi di recidiva, i cambiamenti nei punteggi BPDAI ( Bullous Pemfigoide Disease Area Index ), i punteggi NRS ( Numerical Rating Scale ) del prurito, i risultati di laboratorio entro 64 settimane e gli eventi avversi.
Tra i 146 pazienti ( età mediana, 73 anni; 86 pazienti di sesso maschile, 58.9% ) inclusi nello studio, 127 ( 87.0% ) hanno raggiunto il controllo della malattia entro 4 settimane, con un tempo mediano di 14 giorni.
In totale 52 pazienti ( 35.6% ) hanno raggiunto la remissione completa e 13 pazienti ( 8.9% ) hanno avuto una recidiva durante il periodo di osservazione.
Il tasso di remissione completa e il tasso cumulativo di recidiva alla settimana 64 erano rispettivamente del 62.5% ( 5 su 8 ) e del 30.9%.
Si è verificato un miglioramento rapido e duraturo degli indicatori clinici e dei risultati degli esami di laboratorio dopo il trattamento con Dupilumab, inclusi i punteggi BPDAI, i punteggi NRS-prurito, gli anticorpi sierici anti-BP180 e anti-BP230, i livelli di IgE totali e la conta degli eosinofili.
Di questi 146 pazienti, 107 ( 73.3% ) non hanno segnalato alcun evento avverso. Gli eventi avversi più comuni sono stati infezioni ed eosinofilia.
Livelli sierici di anticorpi anti-BP180 superiori a 50 unità relative ( UR )/ml ( odds ratio, OR, 3.63; P=0.045 ) sono stati associati al controllo della malattia a 4 settimane e i pazienti di sesso maschile hanno avuto maggiori probabilità di recidiva ( hazard ratio, HR, 10.97; P=0.02 ).
In questo studio retrospettivo di coorte, il trattamento con Dupilumab è risultato associato a un miglioramento dei sintomi clinici nei pazienti con pemfigoide bolloso.
Il profilo di sicurezza è risultato favorevole, sebbene l’infezione concomitante e l’eosinofilia potessero rappresentare potenziali preoccupazioni.
Questo studio ha indicato che i pazienti con livelli di anticorpi anti-BP180 di almeno 50 UR/ml e di sesso femminile possono rispondere meglio. ( Xagena2023 )
Zhao L et al, JAMA Dermatol 2023; 159: 953-960
Dermo2023 Farma2023
