L’analisi primaria dello studio ERIVANCE BCC ( basal cell carcinoma ) ha portato all'approvazione di Vismodegib ( Erivedge ), un inibitore della via Hedgehog, indicato per il trattamento degli adulti con carcinoma a cellule basali metastatico o localmente avanzato recidivato dopo l’intervento chirurgico. oppure per il trattamento di pazienti che non sono candidati alla chirurgia o alla radioterapia.
È stata condotta una analisi di efficacia e sicurezza a 12 mesi dopo l'analisi primaria mediante uno studio multinazionale, multicentrico, non randomizzato, di due coorti, in pazienti con carcinoma a cellule basali misurabile e istologicamente confermato localmente avanzato o metastatico che assumevano Vismodegib orale ( 150 mg/die ).
L’endpoint primario era il tasso di risposta obiettiva ( risposte complete e parziali ) valutato da una revisione indipendente.
Dopo 12 mesi di ulteriore follow-up, la durata media dell'esposizione a Vismodegib è stata di 12.9 mesi.
Il tasso di risposta obiettiva è aumentato dal 30.3% al 33.3% nei pazienti con malattia metastatica, e dal 42.9% al 47.6% nei pazienti con la forma localmente avanzata.
La durata mediana della risposta nei pazienti con carcinoma a cellule basali localmente avanzato è passata da 7.6 a 9.5 mesi.
Non sono emersi nuovi segnali di sicurezza con una prolungata durata del trattamento.
Le limitazioni dello studio includono bassa prevalenza di carcinoma a cellule basali avanzato e difficoltà nella progettazione di uno studio con manifestazioni eterogenee.
In conclusione, l'aggiornamento a 12 mesi dello studio ha confermato l'efficacia e la sicurezza di Vismodegib nella gestione del carcinoma a cellule basali avanzato. ( Xagena2015 )
Sekulic A et al, J Am Acad Dermatol 2015; 72: 1021-1026.e8
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