L'immunoglobulina per via endovenosa ( IVIG ) per il trattamento della dermatomiosite non è stata ampiamente valutata.
È stato condotto uno studio randomizzato, controllato con placebo, che ha coinvolto pazienti con dermatomiosite in forma attiva.
I pazienti sono stati assegnati a ricevere IVIG alla dose di 2.0 g per chilogrammo di peso corporeo o placebo ogni 4 settimane per 16 settimane. I pazienti che hanno ricevuto placebo e quelli senza deterioramento clinico confermato durante il trattamento con IVIG sono entrati in una fase di estensione in aperto per altre 24 settimane.
L'endpoint primario era una risposta definita come punteggio TIS ( Total Improvement Score ) di almeno 20 ( che indica un miglioramento almeno minimo ) alla settimana 16 e nessun peggioramento confermato fino alla settimana 16.
Il TIS è un punteggio composito ponderato che riflette il cambiamento in un set base di 6 misure dell'attività della miosite nel tempo; i punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti ad indicare un maggiore miglioramento.
Gli endpoint secondari chiave includevano un miglioramento almeno moderato ( TIS maggiore o uguale a 40 ) e un miglioramento maggiore ( TIS maggiore o uguale a 60 ) e la variazione del punteggio CDASI ( Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index ).
In totale sono stati randomizzati 95 pazienti: 47 pazienti sono stati assegnati al gruppo IVIG e 48 al gruppo placebo.
A 16 settimane, il 79% dei pazienti nel gruppo IVIG ( 37 su 47 ) e il 44% di quelli nel gruppo placebo ( 21 su 48 ) presentavano un TIS di almeno 20 ( differenza, 35 punti percentuali; P minore di 0.001 ).
I risultati rispetto agli endpoint secondari, compreso il miglioramento almeno moderato e il miglioramento maggiore, sono andati generalmente nella stessa direzione dei risultati dell'analisi dell'endpoint primario, ad eccezione della variazione del livello di creatina chinasi ( una misura fondamentale individuale di TIS ), che non differivano significativamente tra i due gruppi.
In 40 settimane, nel gruppo immunoglobulina si sono verificati 282 eventi avversi correlati al trattamento, inclusi mal di testa ( nel 42% dei pazienti ), piressia ( 19% ) e nausea ( 16% ).
Si sono verificati in totale 9 eventi avversi gravi che sono stati considerati correlati alla somministrazione di immunoglobuline, inclusi 6 eventi tromboembolici.
In questo studio di 16 settimane che ha coinvolto adulti con dermatomiosite, la percentuale di pazienti con una risposta di miglioramento almeno minimo sulla base di un punteggio composito di attività di malattia è stata significativamente maggiore tra coloro che hanno ricevuto le immunoglobuline rispetto a quelli trattati con il placebo.
La terapia a base di immunoglobuline è stata associata a eventi avversi, tra cui tromboembolia. ( Xagena2022 )
Aggarwal R et al, N Engl J Med 2022; 387: 1264-1278
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