Il trattamento degli emangiomi infantili con Propranololo ( Inderal ) è risultato significativamente più efficace e molto più sicuro rispetto alla terapia di prima linea standard con corticosteroidi per via orale, secondo i risultati di un'analisi retrospettiva.
Un gruppo di ricercatori dell’ University of Miami in Florida ( Stati Uniti ) ha mostrato che il 75% delle lesioni vascolari si è risolto per l’82% dei bambini trattati con Propranololo contro solo il 29% di coloro che avevano assunto corticosteroidi per via orale ( P inferiore a 0.01 ).
Solo l'1% dei pazienti nel gruppo Propranololo ha sperimentato un evento avverso, mentre tutti i pazienti nel gruppo steroidi ha avuto un evento avverso ( P inferiore a 0.01 ).
Gli emangiomi infantili possono crescere rapidamente durante il primo anno di vita, ulcerarsi, sanguinare e causare cicatrici.
Alcuni casi gravi possono anche essere associati a coinvolgimento oculare e anomalie strutturali.
La terapia standard è rappresentata dai corticosteroidi per os o topici; sono stati esaminati altri approcci terapeutici, che vanno dalla Ciclofosfamide agli impulsi laser.
Si ritiene che la potenziale utilità del Propanololo per questa condizione, scoperta casualmente da medici francesi che stavano trattando bambini con problemi cardiaci, possa essere messa in relazione alle proprietà vasocostrittrici periferiche e antiangiogeniche del farmaco.
Per esaminare l'efficacia e la sicurezza del Propranololo su casistiche più ampie, sono state esaminate le cartelle cliniche di 139 bambini con emangiomi infantili trattati in due Centri a Miami.
Prima di iniziare la terapia con Propanololo, tutti i pazienti sono stati sottoposti a una valutazione cardiologica pediatrica.
Il beta-bloccante è stato iniziato a dosi di 0.5 mg/kg/die e titolato per una dose target di 2 mg/kg/die.
Tra i pazienti trattati con corticosteroidi per via orale, la dose abituale è stata di 4 mg/kg/die.
L’età media dei pazienti era di 4.5 mesi, il 77% erano di sesso femminile e il 54% erano di razza bianca.
Nel 78% dei casi l'angioma era sulla testa o sul collo, e nel 59% era sul viso.
Le comorbidità nei neonati includevano coinvolgimento epatico e oculare, così come anomalie dell'arteria carotide e dell'arteria cerebrale posteriore.
Dopo aver escluso 22 bambini perché avevano ricevuto altre forme di trattamento o erano stati persi al follow-up, sono stati analizzati i risultati di 110 bambini a cui era stato somministrato Propranololo oppure un corticosteroide.
Un numero significativamente inferiore di pazienti trattati con Propranololo ha richiesto un intervento di riparazione chirurgica ( 12% versus 29%, P=0.03 ) e ha avuto ulcerazioni ( 6% versus 26%, P inferiore a 0.01 ).
Un bambino trattato con Propranololo ha sviluppato ipoglicemia. Altri 2 hanno avuto eruzioni cutanee, che sono scomparse quando il farmaco è stato interrotto e non si sono ripresentate alla ripresa del trattamento, così sono state classificate come non-correlate alla terapia.
Tra i bambini trattati con corticosteroidi, tutti avevano caratteristiche della sindrome di Cushing; altri eventi avversi osservati: reflusso gastroesofageo, ipertensione, irsutismo e ipercolesterolemia.
Nel gruppo Propranololo, 9 pazienti avevano precedentemente ricevuto corticosteroidi; 8 di questi pazienti trattati in precedenza erano andati incontro a una riduzione del 75% o più riguardo alla presenza di emangioma ( 89% ), mentre uno ( 11% ) non aveva manifestato benefici ( P=0.52 ).
Nonostante il non-raggiungimento della significatività statistica, secondo i ricercatori, un breve ciclo di corticosteroidi somministrati assieme al Propranololo può aumentare ulteriormente l'efficacia.
La durata media del trattamento con Propranololo è stata di 7.9 mesi, mentre con i corticosteroidi, la durata media è stata di 5.2 mesi.
Si è generalmente ritenuto che il trattamento per l'emangioma infantile dovesse essere intrapreso precocemente, con la lesione in crescita. In questo gruppo di pazienti, tuttavia, 7 hanno iniziato ad assumere il beta-bloccante dopo 1 anno di età e tutti hanno avuto almeno il 75% di miglioramento.
Questi dati stanno ad indicare che l’effetto a lungo termine del Propranololo non è solo legato al suo effetto antiproliferativo sul sistema vascolare, ma è anche dovuto al suo effetto apoptotico e di vasocostrizione periferica. ( Xagena2011 )
Fonte: Archives of Dermatology, 2011
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